基因治疗亨廷顿症失败的阴云尚未散去。8月8日, 荷兰基因治疗上市公司 uniQure(NASDAQ:QURE)公布了其第二季度的财务业绩报告。报告披露,在一项针对亨廷顿症的1/2期试验中,14例接受高剂量AMT-130治疗组中有3例患者出现了严重副作用。
据悉,这3名病例已于今年7月转移至卫生局接受治疗,目前有两名受试者已完全康复,另一名受试者尚未完全康复。在周一早上的电话会议中,uniQure的高管们表示,与数据安全监查委员会(DSMB)协商后决定暂停高剂量组给药。公告发布后,该公司在纳斯达克的股价下跌超30%,目前,其总市值在9亿美元左右。